"HIV-st pole võimalik täielikult lahti saada isegi kõige tõhusamate antiretroviirusravimitega. Teisalt paljundab viirus end organismis liiga kiiresti, et jõuaksime HI-viiruse DNA välja lõigata kõigi nakatatud rakkude genoomist," selgitas uurimuse kaasautor Larisa Poluektova, kes sai doktorikraadi Riias Läti meditsiini akadeemias. Farmakoloogia ja eksperimentaalse ajuteaduse professor keskendub inimlikustatud hiirtele, kellega katseid tehti.

Immunpuudulikkust põhjustava viiruse välja ravimiseks otsustasid ühendada oma jõud Kamel Khalili Temple'i Ülikoolist ja Howard Gendelman Nebraska Ülikooli meditsiinikeskusest.

Khalili oli leidnud varem meetodi, kuidas kasutada geenimuutmistehnikat CRISPR/Cas9 viiruste vastu võitlemiseks. Bakterite immuunsüsteemist inspireeritud tehnika sarnaneb otsi-ja-asenda tööriistale. Lühike pärilikkusaine jupp annab valgust koosnevatele kääridele teada, kus tuleks DNA ahel katkestada. Gendelman oli töötanud välja aga uudse HIV-ravimi. Toimeaineid ümbritsevad nanokristallid aitasid jõuda sellel kehaosadesse, kus ootasid HIV-viiruse osakesed suikunud olekus enda paljundamiseks paremaid aegu.

Nüüd kirjeldatud katseseerias otsustas töörühm hävitada kõigepealt uue LASER-ART ravimiga end parasjagu organismis paljundavad HI-viiruse osakesed. Samuti takistas see HIV-l paljundamast end luuüdis ja lümfisõlmedes. Viimaks nakatas töörühm loomad geenimuutmissüsteemi kandva viirusega. "Me ei leidnud kaks kuud hiljem HI-viirusest jälgegi kolmandiku loomade organismis. Varasemate teadmiste põhjal poleks kummastki raviviisist üksinda piisanud," märkis Poluektova.

Järgmise sammuna teeb töörühm katseid ahvidega, kes sarnanevad inimestele rohkem. Esialgsed vahetulemused on Poluektova sõnul paljulubavad. Nõnda lootis Kamel Khalili, et esimese inimkatsetega saab teha algust juba järgmise aasta suvel. Huvi on mõistetav. Neuroviroloogi asutatud firmal Excision BioTherapeutics on teraapiale ainuõigused.

Poluektova oletas, et enne inimkatseid annab teraapiat muuta veelgi tõhusamaks. Täiustada annab nii pikatoimelisi ravimeid kui ka CRISPR/Cas9 süsteemi. Kuna HIV pärilikkusaine jõuab pärast inimese nakatamist veidi muutuda, tuleks seda ideaalis iga kord isikustada. Tõenäoliselt tõstab teraapia tõhusust ka inimeste enda immuunsüsteem.

Mitmes viimase paari aasta jooksul avaldatud teadustöös on peljatud, et genoomi muutmisel tehtavad eksimused võivad viia vähi tekkeni. Poluektova viitas, et geenimuutmistehnika ohutuses pole põhjust kahelda. "Järjestasime tähthaaval kõigi hiirte pärilikkusaine ja me ei näinud, et viiruse DNA välja lõikamisega oleks loomade DNA kahjustada saanud," sõnas professor. Sellegipoolest plaanib jälgida töörühm hiirte tervist pikema aja vältel.

USA ravimi- ja toiduohutusamet pole kujundanud CRISPR-Cas9-l põhinevate teraapiate suhtes ühest seisukohta. Möödunud aasta keskpaigas keelas amet sirprakulise aneemia ravi tõhususe kontrollimiseks mõeldud inimkatse läbiviimise. Samas andis see möödunud aasta lõpus rohelise tule kliinilisele katsele, millega üritatakse ravida lapsepõlves pimedust tekitavat pärilikku haigust.

Seeläbi võivad jõuda enne HIV välja ravimiseks sobivate meetodeid turule järgmise põlvkonna antiretroviirusravimid, mis on pikema toimega. Iga päev ravimite võtmise asemel võiks piisata kord aastas tehtavast süstist. Värskes katses kasutatud nanokristallidel põhinevaid LASER-ART ravimeid saaks kasutada samal viisil ka näiteks hepatiit-B vastu.

Uurimus ilmus ajakirjas Nature Communications.