Pisike Opal Sandy sündis vigase geeni tõttu kurdina. Vaid 16 minutit kestnud operatsiooni käigus viidi tema kõrvarakkudesse uued töötavad geenid. Nüüd kuuleb ta peaaegu ideaalselt ja naudib pillimängu. Katset juhtinud arstide sõnul võiks see saavutus olla uue ajastu algus kurtuse ravis.

"Ma loodan, et me saame hakata kasutama geeniteraapiat väikelaste puhul, taastada kuulmist mitme erineva geneetilise kuulmislanguse puhul ja seejärel on meil olemas üks ja tehtud tüüpi lähenemine," rääkis kõrvakirurg Manohar Bance.

Umbes pooltel kuulmislanguse juhtumitel on geneetiline põhjus. See konkreetne kliiniline katse tehti ühe kindla geenimuutuse jaoks. Kuulmislanguse tekkega seotud geene on aga väga palju.

"See geen, mis valiti, on suhteliselt haruldane. Eestis juhtiv kuulmislangus on seotud hoopis teise geenimuutusega," ütles Tartu Ülikooli kliinikumi meditsiinigeneetik ja lastearst Katrin Õunap.

Kui kliinilisi katseid juurde tuleb, võiks Õunapi sõnul geeniteraapia ka Eestis saada alternatiiviks kõrvaimplantaatidele.

"Meie Eestis lapsi skriinime kuulmislanguse suhtes ja teeme ka kohe geneetilised uuringud ja siis teatud geenivariantide puhul on paremad tulemused just implanteerimisel. See on lihtsalt teine võimalus. Ka implantaadiga elamine ei ole alati lihtne, see on ikkagi masin, mida saab sisse ja välja lülitada, aga see on oluliselt parandanud nende elukvaliteeti," selgitas ta.

Pisike Opal sai esimese kurdi lapsena geeniteraapia ravi, aga mitme teise haiguse puhul on selline ravimeetod end juba tõestanud. Näiteks on Euroopas kasutusel mitu geeniteraapia ravimit silmahaigustele. Kallile geeniravile loodavad eriti harvikhaiguste patsiendid. Eestis on geeniteraapiat tehtud kahe sellise haiguse puhul.

"Praegusel hetkel Eestis kliiniliste katsetuste raames on tehtud geeniteraapiat kahe erineva haiguse puhul, nendest ühel, Aimaril, on haruldase päriliku ainevahetushaigusega läinud väga hästi. Siinkohal tuleb rääkida ka spinaalsest lihasatroofiast, kus on natuke teist tüüpi geeniteraapia, kus muudetakse geenis splaissingut ehk kodeerivate ja mittekodeerivate alade ühildumist. Ja Eesti tervisekassa rahastab 1. mai seisuga kõiki spinaalse lihasatroofiaga patsiente selle ravi osas," rääkis Õunap.

Aktiivseid geeniteraapia kliinilisi katseid on maailmas praegu käimas üle 2500.

"Kõik loodavad selle peale. Geeniteraapiat püütakse teha ka ju vanema ea haigustele, neurogeneratiivsetele, näiteks Alzheimeri tõbi või Parkinsoni tõbi, et pikendada inimeste vaimset võimekust ja eluiga. Väga mitmeid katseid tehakse ka nende suunas. See valdkond on väga lai," ütles Õunap.