Uudne geeniteraapia tegi pimeda mehe osaliselt nägijaks
Uut tüüpi silma närvirakke ümber ühendav geeniteraapia taastas osaliselt pimeda mehe nägemise.
Optogeneetikaks kutsutava tehnoloogia esimene kliiniline katsetus lubas mehel näha esimest korda 40 aasta jooksul. Mees kandis kujutisi suurendavaid prille ning tema silma võrkkesta oli süstitud valgustundlikke rakke, kirjutab teadusajakiri Nature News.
58aastasel mehel on pigmentoosse retiniidi nimeline geneetiline häire, mille tulemusel kärbuvad valgustundlikud rakud tema silma võrkkestas. Enne optogeneetilist teraapiat suutis mees küll eristada mõningast valgust, kuid ei suutnud näha liikumist ega korjata üles esemeid.
Nüüd võib mees esemeid näha ning neid loetledagi. Ta võib isegi näha sebratriipe ülekäigurajal, kirjutab Sciencenews.
Mehe nägemine on siiski piiratud ning ta peab kandma erilisi prille, mis saadavad ravitud silma valgusimpulsse.
"See on põnev. On väga hea näha, kuidas see töötab," ütles Dallases töötav silmaekspert David Birch. Birch on läbi viinud teiste optogeneetiliste ravimeetodite kliinilisi uuringuid, kuid ei osalenud ise selles uuringus.
Teadlased on rohkem kui kümme aastat töötanud optogeneetiliste ravimeetodite kallal, et taastada silmanägemine geneetiliste silmahaigustega inimestel, nagu näiteks võrkkesta kärbumise puhul. Teraapia kasutab valgustundlikku valku, et närvirakud tekitaksid ajusignaali, kui need tabavad teatud valguse lainepikkust.
Sciencenews kirjutab, et optogeneetika erineb traditsioonilisest geeniteraapiast, mis asendab geeni vigase versiooni tervega. See erineb ka geenide muutmisest, mis kasutab molekulaarseid tööriistu teatud geenides haigust põhjustavate haiguste ravimiseks.
Need ravimeetodid võivad peatada või aeglustada kärbuvate silmahaiguste edasi arenemist, kuid ei aita juba nägemise kaotanud inimesi, ütles Baseli molekulaarse ja kliinilise silmaarstiteaduse instituudi neuroteadlane ja geeniterapeut Botond Roska. Geeniteraapia ja geenide muutmine on suunatud vaid teatud kindlatele geenidele, kuid valgustundlike rakkude kärbumine silma võrkkestas võib olla põhjustatud muutustest rohkem kui 50 geenis.
Optogeneetiline ravi võib aidata inimesi, kes on kaotanud nägemise paljude haiguste tõttu, olenemata neid põhjustanud geenimuutustest. Selliste haiguste hulka võib kuuluda näiteks ka kollatähni kärbumine, mis mõjutab maailmas miljoneid inimesi.
Katses osalenud mees kannab erilisi prille mitmeid tundi päevas. Uurimust eest vedanud Pittsburghi Ülikooli meditsiinikeskuse silmaarstiteadlane Alain Sahel ütles, et mehe silmanägemine on kahe aasta jooksul, mil ta valgustundlikke valke saanud on, aegamisi paranenud. Samu valgustundlikke valke süstiti eelmisel aastal veel kuuele inimesele, kuid koroonaviiruse pandeemia lükkas nende kaitseprillidega treenimist edasi.
Uurimus ilmus teadusajakirjas Nature Medicine.
Toimetaja: Johannes Voltri