2013. aastal toob Hollandi biotehnoloogiafirma uniQure turule Glybera, millega saab ravida lipoproteiini lipaasi vaegust.

See on pärilik haigus, mille puhul pärsib vigane geen rasvade ainevahetust. Tekivad seedehäired, kõhuvalu ja kõhunäärmepõletik. Haigus on piinarikas, kuid üsna haruldane, seda põeb keskmiselt üks inimene miljonist.

Glybera toime põhineb lihasesse süstitaval viirusvektoril, mille külge on pandud töötav lipoproteiini lipaasi geen.

Euroopa Komisjon andis Glyberale heakskiidu 25. oktoobril. Sellest saab esimene geeniteraapial põhinev ravim Euroopas.

Sarnaseid ravimeid ja raviviise on kliiniliselt uuritud juba paarkümmend aastat.

Ühtegi neist pole Kanadas, USA-s ega Euroopas tunnistatud piisavalt ohutuks.

Mitu kliinilist katsetust on lõppenud vabatahtlike katsealuste surmaga.

Hiinas sai pea- ja kaelapiirkonna lamerakulise vähi ravim Gendicine ametliku heakskiidu 2003. aastal.

Kõige rohkem edu ongi saavutatud ühe geeni põhjustatud haiguste ravimisel. Paraku on enamus haigusi väga keeruka päriliku taustaga, muutused hõlmavad paljusid geene ja lisanduvad keskkonnamõjud.

uniQure taotleb Glyberale müügiluba ka USA-s. Lähiaastatel lubab firma turule tuua verehüübimishäirete geeniravi.