Esimene patsient seljatas diabeedi omaenda tüvirakkude toel

Esimest korda ajaloos õnnestus Hiina teadlastel patsiendile tema enda tüvirakke siirates diabeedist vabaneda. Esimest tüüpi diabeediga 25-aastase naise keha hakkas vähem kui kolme kuu jooksul peale operatsiooni iseseisvalt insuliini tootma.
Pekingi Ülikooli teadlased siirdasid Tianjingis elavale naisele kõhuõõnde tema enda kehast võetud ja seejärel ümberprogrammeeritud tüvirakke. Naise operatsioonist on nüüdseks möödas rohkem kui aasta ja ta naudib enda sõnul nüüd võimalust süüa kõike, sealhulgas suhkrut, vahendab Nature News.
Aprillis ilmus Shanghai ülikoolide teadlastel sarnane uurimus. Sealne töörühm teatas, et siirdas edukalt teist tüüpi diabeeti põdevale 59-aastasele mehele maksa insuliini eritavad Langerhansi saared. Selleski töös valmistati saarekesed mehe enda kehast võetud ja ümberprogrammeeritud tüvirakkudest. Mees ei manusta samuti enam lisainsuliini.
Mõlemad uuringud on ühed esimestest, kus suhkurtõve raviks kasutatakse tüvirakke. Kogu maailmas on suhkruhaigeid inimesi umbes pool miljardit. Enamikul neist on teist tüüpi diabeet, mis tähendab, et nende keha kas ei tooda piisavalt insuliini või ei suuda toodetud insuliini piisavalt hästi kasutada. Esimest tüüpi diabeedi korral ründab inimese immuunsüsteem kõhunäärmes leiduvate Langerhansi saarte rakke.
Saarte siirdamine võib suhkurtõbe ravida, kuid kõigile abivajajatele ei jagu selleks elundidoonoreid. Ühtlasi peavad siiratud saartega patsiendid võtma immuunsüsteemi alla suruvaid ravimeid, et nende keha teise inimese kudet tagasi ei lükkaks.
Tüvirakkudest saab seevastu kasvatada mistahes koe. Kuna tüvirakke saab kasvatada laboris lõputult palju, kujutades sisuliselt ammendamatut kõhunäärmekoe allikat. Iga patsiendi enese tüvirakke kasutades loodavad teadlased mööda hiilida ka vajadusest pärssida operatsiooni järel inimesele immuunsüsteemi tööd.
Ümberprogrammeeritud rakud
Esimeses omataolises katses võtsid Pekingi Ülikooli rakubioloog Kongkui Dengi ja kolleegid tüvirakke kolmelt esimest tüüpi suhkurtõvega inimeselt. Töörühm viis rakud tagasi pluripotentsesse olekusse, mis tähendab, et rakkudest võisid arengu käigus saada taas mistahes tüüpi keharakud.
Rakkude ümberprogrammeerimiseks kasutatud tehnika pole uus: selle arendas paarikümne aasta eest Kyoto Ülikoolis välja Shinya Yamanaka. Uue uuringu autorid tegid tehnika siiski pisut ümber. Erinevalt Yamanakast ei viinud nad tüvirakke kokku geenide avaldumist põhjustava valguga, vaid hoopis väikeste molekulidega. Nii oli kogu protsess paremini teadlaste kontrolli all.
Nii sai Dengi töörühm keemiliselt saadud pluripotentsed tüvirakud. Nendest panid uurijad kokku kolmemõõtmelised Langerhansi saarte kobarad. Enne inimestele siirdamist kontrollisid nad rakkude töökindlust ning ohutust hiirtel ja inimahvidel.
Möödunud aasta juunis süstis töörühm vähem kui pool tundi väldanud operatsiooni käigus naisele umbes 1,5 miljoni saarekese jagu muudetud rakke kõhuõõne lihastesse. Kõhuõõnde tüvirakke varem siiratud pole. Harilikult süstitakse need patsiendi maksa, kus rakkude käekäiku pole võimalik vaadelda. Kõhuõõnes said uurijad aga magnetresonantsuuringu abil rakke jälgida ja vajaduses tekkides jäi võimalus neid patsiendi kehast eemaldada.
Elu lisainsuliinita
Kaks ja pool kuud peale operatsiooni tootis naise keha piisvalt insuliini ja tal polnud enam tarvis end süstida. Nüüdseks on selline insuliinitase tal püsinud üle aasta. Mõni kuu peale siirdamist ei esinenud naisel enam veresuhkru ohtlikke kõikumisi: 98 protsenti päevast püsis tema veresuhkru tase normaalses vahemikus.
Uuringuga mitte seotud teadlaste sõnul on tegu märkimisväärse saavutusega. Nad loodavad, et sama tehnikat saab edaspidi kasutada paljude patsientide raviks. Teisalt hoiatavad uuringuga mitte seotud teadlased, et esmalt tuleb uue meetodi töökindlust teiste uuritavatega korrata. Miami Ülikooli endokrinoloog Jay Skylerit huvitab seegi, kas naise rakud toodavad insuliini ka järgmised viis aastat – alles siis võiks patsiendi Skyleri sõnul lugeda päriselt paranenuks.
Kongkui Dengi sõnul on kahe ülejäänud katseisikuga saadud tulemused samuti väga positiivsed. Nendel saab operatsioonist aasta täis tänavu novembris. Seejärel loodab Deng korrata sama katset 10–20 uue patsiendiga.
Kuna naispatsiendile oli varem siiratud maks, võttis ta juba niigi immuunsüsteemi alla suruvaid ravimeid. Seetõttu ei saanud töörühm naise põhjal hinnata, kas inimese enda ümberprogrammeeritud rakud vähendasid elundi tagasilükkamise riski või mitte.
Isegi kui inimkeha siiratud rakke tagasi ei lükka, on esimest tüüpi diabeediga inimestel sisuliselt autoimmuunhaigus. Nende puhul jääb endiselt õhku oht, et keha võib siiratud saari rünnata. Dengi sõnul polnud immuunravi võtval naisel sellist rünnakut näha, kuid igal juhul püüab töörühm edaspidi arendada rakke, mis pääseksid immuunsüsteemi rünnakust.
Doonorrakud
Uurijate sõnul on inimese enda rakkude eelistamisel küll palju plusse, ent nende kasutamise protseduuri on keeruline laiemalt rakendatavaks muuta. Mitu töörühma on seetõttu juba alustanud katseid doonorilt ehk teiselt inimeselt saadud tüvirakkudest kasvatatud saartega.
Näiteks andis juunis Bostonis asuva Vertex Pharmaceuticalsi juhitud töörühm teada oma katse esialgsetest tulemustest. Nemad siirdasid tosinale esimest tüüpi suhkurtõvega patsiendile maksa doonori embrüonaalsetest tüvirakkudest kasvatatud saared. Kõik patsiendid said lisaks immuunsüsteemi pärssivat ravi. Kolm kuud peale siirdamist hakkasid kõigi katseisikute kehad ise insuliini tootma, kui nende vereringes leidus piisavalt glükoosi. Mõni patsient ei vajanud enam üldse insuliinravi.
Mullu alustas Vertex teisegi katsega, kus doonori tüvirakkudest saadud saarerakud asetati seadmesse, mis pidi rakke kaitsma immuunsüsteemi võimaliku rünnaku eest. Seade siirati ühele esimest tüüpi diabeediga inimesele, kes ei saanud immuunsüsteemi pärssivat ravi. Kuna katse kestab, on selle tulemustest veel vara rääkida.
Teadustöö ilmus ajakirjas Cell.
Toimetaja: Airika Harrik