Geneetiliselt muundatud immuunrakud päästsid väikelapse elu
Briti teadlased teatavad, et suutsid aastase imiku organismis kiire kuluga verevähi taanduma sundida arendusjärgus geeniteraapia abil, mis hõlmab vähipatsientide organismi geneetiliselt muundatud doonoritelt pärinevate immuunrakkude siirdamist.
Leukeemia tõrjumiseks prooviti esmalt traditsioonilist luuüdi siirdamist ja keemiateraapiat. Kummastki ei piisanud ja arstide prognoosi kohaselt jäi lapsel elada veel paar nädalat kuni kuu. Vanemad andsid seejärel nõusoleku kasutada teraapiat, mis pole kliiniliste katsete faasi veel läbinud.
Analoogselt juba kasutusse jõudnud teraapiale näeb see ette immuunrakkude pärilikkusaine muutmist viisil, mis võimaldab neil vähirakke kergemini ära tunda, et neid seejärel hävitada. Tavaliselt pärinevad muudetavad rakud vähipatsiendi enda organismist. Seekord poleks aga tüdruku enda tervetest T-tapjarakkudest jätkunud ja kasutada tuli doonorrakke.
Teadlased pidid siirdatavates rakkudes tegema veel mõned muutused. Lööma rivist välja geeni, mis oleks kannustanud neid tüdruku keha ründama, ja eemaldama geeni, mille avaldumine oleks muutnud rakud nähtavaks lapse enda immuunsüsteemile. Selleks sobiva TALEN-süsteemi kasutamine kätkeb endas täiendavaid riske. Aeg-ajalt ei lõika molekulaarkäärid pärilikkusaine ahelaid katki soovitud kohast ja rakud muutuvad selle tulemusel ise vähirakkudeks.
Seekord kulges katse parimal võimalikul viisil. Paar nädalat pärast milliliitri rakkude siirdamist oli leukeemia kadunud. Kolm kuud hiljem siirdati lapsele taas luuüdi, et taastada tema enda immuunsüsteem. Uued rakud suutsid geneetiliselt muundatud rakke ära tunda ja need seejärel hävitada.
Töörühm nendib, et teraapia üldise tõhususe hindamiseks on veel vara. Raviviisi on rakendatud vaid ühel patsiendil ja tema heaolu pole veel jõutud pikema aja jooksul jälgida. Laiaulatuslikumaid kliinilisi katseid on plaanis alustada järgmisel aastal.
Toimetaja: Jaan-Juhan Oidermaa